224年3月21日 惠州设备保温，Vertex Pharmaceuticals在线秘书，FDA已批准VX-47用于疗PKD1基因突变型常染体遗传多囊肾病（ADPKD）的临床相关苦求（IND）。

VX-47是种创的小分子校正剂，通过窜改残障多囊卵白 1（PC1）的失实折叠，还原PC1的平常，用于疗PKD1基因突变型常染体遗传多囊肾病，大致挫折肾囊肿的滋长并减少肾脏体积，从而止多囊肾病清晰为肾穷乏。

常染体遗传多囊肾病（ADPKD）是常见的遗传肾脏。看成种常染体遗传病，受影响的父母不错将基因遗传给他的孩子，致孩子发病。

大大批ADPKD患者（约8）为PKD1基因突变，致多囊卵白1（PC1）丧失，管道保温施工酿成肾上皮细胞增殖，液体分泌增多，形成好多充满液体的囊肿，并缓缓推广。进行囊肿会致肾脏体积增多和肾下落。大致半的ADPKD患者在6岁时出现肾穷乏。肾囊肿还会致严重的腹痛、囊肿感染、尿和肾结石，严重挫伤患者的生存质料。

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